[디지털금융신문] 툴젠(대표 김영호·이병화)이 2023년 1월 10일 지놈바이올로지(Genome Biology) 지(Impact Factor=17.9)에 ‘Extru-seq’ 관련 연구 성과가 게재됐으며, Cas9 유전자 가위의 ‘Genome-wide off-target’을 기존 방법들보다 우수한 성능으로 예측할 수 있는 표준화된 방법을 제시했다고 설명했다.

유전자 가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다. 따라서 유전자 가위 치료제를 개발해 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내 비표적 서열(Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다.

현재 Cas9 유전자 가위의 ‘Genome-wide off-target’을 예측하기 위한 방법은 20가지 이상이 발표됐으며, 실험 방법에 따라 △세포 실험(cell-based) △시험관 실험(in vitro) △컴퓨터를 이용한 예측(in silico)등으로 분류된다.

최근에는 3가지 방법 모두를 사용해 ‘off-target’ 후보를 예측하고 이를 검증한 결과를 규제 기관에 제공하고 있지만, 각각의 방법이 모두 장단점을 가지고 있어 세계적으로 각 방법의 장점들만 취한 단일 예측 방법을 개발하는 표준화 연구가 진행되고 있었고, 툴젠이 처음으로 관련 성과를 도출했다.

툴젠 플랫폼 연구소 이정준 소장은 “미국은 2016년부터 국립표준기술연구소(NIST) 주재로 40여개의 다국적 제약 회사와 바이오테크들이 ‘Genome Editing Consortium’을 통해 유전자 교정 관련 표준화 작업을 진행하고 있다. 표준화된 비표적 예측법 개발은 가장 활발하게 연구가 진행되고 있는 분야였는데, 툴젠이 처음으로 모든 지표에서 우수한 성능을 보여주는 표준화된 방법을 제시했다”고 말했다.

툴젠 김영호 대표이사는 “다국적 제약 회사 및 바이오테크들에서도 수요가 높은 기술인 만큼 특허 수익화 사업에 대한 성과도 가시화할 수 있도록 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.